2021-12-06 ના રોજ, યુએસ સમય, એકેડિયા ફાર્માસ્યુટિકલ્સ (નાસ્ડેક: ACAD) એ તેના ડ્રગ ઉમેદવાર, ટ્રોફિનેટાઇડના તેના ત્રીજા તબક્કાના ક્લિનિકલ ટ્રાયલના હકારાત્મક ટોપ-લાઇન પરિણામોની જાહેરાત કરી.તબક્કો III ટ્રાયલ, જેને લેવેન્ડર કહેવાય છે, તેનો ઉપયોગ મુખ્યત્વે રેટ્ટ સિન્ડ્રોમ (RS) ની સારવારમાં ટ્રોફિનેટાઇડની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે થાય છે.કુલ 189 વિષયોની નોંધણી કરવામાં આવી હતી, જેમાં 5-20 વર્ષની વયની તમામ મહિલાઓ આર.એસ.
લવંડર અનુક્રમે નર્સિંગ સ્ટાફ અને ચિકિત્સકો દ્વારા મૂલ્યાંકન કરાયેલ RS બિહેવિયરલ પ્રશ્નાવલી (RSBQ) અને ક્લિનિકલ આઉટકમ ગ્લોબલ રેટિંગ સ્કેલ (CGI-I) ના સંયુક્ત પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુઓ સાથે 12 અઠવાડિયાની બેવડી-અંધ, રેન્ડમાઇઝ્ડ, પ્લેસબો-નિયંત્રિત ટ્રાયલ હતી;કી ગૌણ અંતિમ બિંદુ એ શિશુઓ અને ટોડલર્સ માટે સંચાર અને સાંકેતિક વર્તણૂક વિકાસ સ્કેલ છે (CSBS-DP-IT-Social), જેનો ઉપયોગ મુખ્યત્વે શિશુઓ અને નાના બાળકોમાં સામાજિક, મૌખિક અને સાંકેતિક વર્તણૂકોના વિકાસનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે થાય છે. મહિનાની ઉંમર, અને તેનો ઉપયોગ નર્સિંગ સ્ટાફ દ્વારા મૂલ્યાંકન મુજબ, વિકાસલક્ષી વિલંબ અને અન્ય વિકાસલક્ષી વિલંબના લક્ષણો માટે પ્રારંભિક તપાસ માટે ઓટીઝમ માટે થઈ શકે છે.
પરિણામો દર્શાવે છે કે પ્લાસિબોની સરખામણીમાં ટ્રોફિનેટાઇડ બંને પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુઓમાં નોંધપાત્ર સુધારાઓ ધરાવે છે.12 અઠવાડિયે પ્લેસબો અને ટ્રોફિનેટાઇડ માટે આરએસબીક્યુમાં બેઝલાઇનથી ફેરફારો -1.7 વિ -5.1 (p=0.0175) હતા;CGI-I સ્કોર 3.8 વિ 3.5 (p=0.0030) હતા.દરમિયાન, CSBS-DP-IT-Social માં આધારરેખામાંથી ફેરફાર અનુક્રમે પ્લાસિબો અને ટ્રોફિનેટાઇડ માટે -1.1 અને -0.1 હતો.
લવંડરના પ્રાથમિક અને પ્રાથમિક દ્વિતીય બંને અંતિમ બિંદુઓએ આરએસની સારવાર માટે ટ્રોફિનેટાઇડની સંભવિતતા દર્શાવી હતી, જો કે, એ નોંધવું જોઇએ કે પ્લાસિબોની તુલનામાં ટ્રોફિનેટાઇડ આર્મમાં ઉદ્ભવતી પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ (TEAEs) સંબંધિત અભ્યાસ સારવાર બંધ થવાનો દર વધુ હતો. , બે અનુક્રમે 2.1% અને 17.2% હતા.તેમાંથી, સૌથી સામાન્ય પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ હતી:
① ઝાડા – ટ્રોફિનેટાઇડ 80.6% (97.3% જેમાંથી હળવાથી મધ્યમ હતા) અને પ્લાસિબો 19.1% હતો;
② ઉલટી - ટ્રોફિનેટાઇડ 26.9% (જેમાંથી 96% હળવાથી મધ્યમ) અને પ્લાસિબો 9.6% હતી;
③ બંને જૂથોમાં 3.2% વિષયોમાં ગંભીર પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ જોવા મળી.
લવંડર અજમાયશના વિષયો અજમાયશ પૂર્ણ થયા પછી અથવા ઓપન-લેબલ લીલાક અને લીલાક-2 વિસ્તરણ અભ્યાસમાં ટ્રોફિનેટાઇડ મેળવવાનું ચાલુ રાખશે, અને > 95% વિષયો કે જેમણે લવંડર અભ્યાસ પૂર્ણ કર્યો છે તેઓએ લીલાક ઓપન-લેબલ પર સ્વિચ કરવાનું પસંદ કર્યું. વિસ્તરણ સંશોધન, તારણો આગામી તબીબી બેઠકમાં રજૂ કરવામાં આવશે.
પોસ્ટનો સમય: ફેબ્રુઆરી-17-2022