2021-12-06 ના રોજ, યુએસ ટાઇમ, અકાડિયા ફાર્માસ્યુટિકલ્સ (નાસ્ડેક: એએસીસી) એ તેના ડ્રગના ઉમેદવાર, ટ્રોફિનેડાઇડના તેના તબક્કા III ના ક્લિનિકલ ટ્રાયલના સકારાત્મક ટોચ-લાઇન પરિણામોની ઘોષણા કરી. તબક્કો III ટ્રાયલ, જેને લવંડર કહેવામાં આવે છે, તેનો ઉપયોગ મુખ્યત્વે રેટ સિન્ડ્રોમ (આરએસ) ની સારવારમાં ટ્રોફિનેટાઇડની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે થાય છે. કુલ 189 વિષયો નોંધાયેલા હતા, 5-20 વર્ષની વયની બધી મહિલાઓ રૂ.
લવંડર અનુક્રમે નર્સિંગ સ્ટાફ અને ચિકિત્સકો દ્વારા આકારણી મુજબ, આરએસ વર્તણૂકીય પ્રશ્નાવલિ (આરએસબીક્યુ) અને ક્લિનિકલ પરિણામ ગ્લોબલ રેટિંગ સ્કેલ (સીજીઆઈ-આઇ) ના સંયુક્ત પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુઓ સાથે 12 અઠવાડિયાની ડબલ-બ્લાઇન્ડ, રેન્ડમાઇઝ્ડ, પ્લેસબો-નિયંત્રિત અજમાયશ હતી; કી ગૌણ અંતિમ બિંદુ એ શિશુઓ અને ટોડલર્સ (સીએસબીએસ-ડીપી-ઇટ-સોશિયલ) માટે સંદેશાવ્યવહાર અને પ્રતીકાત્મક વર્તણૂક વિકાસ સ્કેલ છે, જેનો ઉપયોગ મુખ્યત્વે શિશુઓ અને નાના બાળકોમાં સામાજિક, મૌખિક અને પ્રતીકાત્મક વર્તણૂકોના વિકાસની આકારણી માટે થાય છે, અને વિકાસના વિલંબ અને અન્ય વિકાસના સ્ટાફ દ્વારા વિકાસના લક્ષણો દ્વારા ઓટિઝમ પ્રારંભિક તપાસ માટે ઉપયોગ કરી શકાય છે.
પરિણામો દર્શાવે છે કે પ્લેસબોની તુલનામાં ટ્રોફિનેટાઇડ બંને પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુઓમાં નોંધપાત્ર સુધારો થયો છે. પ્લેસબો માટે આરએસબીક્યુ અને 12 અઠવાડિયામાં ટ્રોફિનેટાઇડ માટે બેઝલાઇનથી ફેરફારો -1.7 વિ -5.1 (પી = 0.0175) હતા; સીજીઆઈ -1 સ્કોર્સ 3.8 વિ 3.5 (પી = 0.0030) હતા. દરમિયાન, સીએસબીએસ-ડીપી-ઇટ-સોશિયલમાં બેઝલાઇનથી ફેરફાર અનુક્રમે પ્લેસબો અને ટ્રોફિનેટાઇડ માટે -1.1 અને -0.1 હતો.
લવંડરના બંને પ્રાથમિક અને પ્રાથમિક ગૌણ અંતિમ બિંદુઓએ આરએસની સારવાર માટે ટ્રોફિનેટાઇડની સંભાવના દર્શાવી હતી, તેમ છતાં, એ નોંધવું જોઇએ કે ઇમર્જન્ટ પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ (ટીઇઇએસ) ને લગતા અભ્યાસ સારવાર બંધ થવાનો દર અનુક્રમે 2.1% અને 17.2% ની તુલનામાં ટ્રોફાઇનેટાઇડ હાથમાં હતો. તેમાંથી, સૌથી સામાન્ય પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ હતી:
① ઝાડા - ટ્રોફિનેટાઇડ 80.6% (જેમાંથી 97.3% હળવાથી મધ્યમ હતા) અને પ્લેસબો 19.1% હતો;
② ઉલટી - ટ્રોફિનેટાઇડ 26.9% (જેમાંથી 96% હળવાથી મધ્યમ હતા) અને પ્લેસબો 9.6% હતો;
બંને જૂથોના 3.2% વિષયોમાં ગંભીર પ્રતિકૂળ ઘટનાઓ બની.
લવંડર ટ્રાયલના વિષયો ટ્રાયલ પૂર્ણ થયા પછી અથવા ઓપન-લેબલ લીલાક અને લીલાક -2 વિસ્તરણ અધ્યયનમાં ટ્રોફાઇનેટાઇડ પ્રાપ્ત કરવાનું ચાલુ રાખશે, અને લવંડર અભ્યાસ પૂર્ણ કરનારા 95% વિષયોએ લીલાક ઓપન-લેબલ વિસ્તરણ સંશોધન પર સ્વિચ કરવાનું પસંદ કર્યું, તારણો મળતી તબીબી મીટિંગમાં રજૂ કરવામાં આવશે.
પોસ્ટ સમય: ફેબ્રુઆરી -17-2022