ડિફેલીકેફાલિનની મંજૂરીથી ઓપીઓઇડ પેપ્ટાઇડ્સના સંશોધન પ્રગતિ

2021-08-24 ની શરૂઆતમાં, કારા થેરાપ્યુટિક્સ અને તેના બિઝનેસ પાર્ટનર વિફોર ફાર્માએ જાહેરાત કરી હતી કે તેના ફર્સ્ટ-ઇન-ક્લાસ કપ્પા ઓપીયોઇડ રીસેપ્ટર એગોનિસ્ટ ડિફેલિકેફેલિન (KORSUVA™) ને FDA દ્વારા ક્રોનિક કિડની ડિસીઝ (CKD) દર્દીઓ (હેમોડાયલિસીસ સારવાર સાથે હકારાત્મક મધ્યમ/ગંભીર ખંજવાળ) ની સારવાર માટે મંજૂરી આપવામાં આવી છે, તે 2022 Q1 માં લોન્ચ થવાની અપેક્ષા છે. કારા અને વિફોરે યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં KORSUVA™ ના વ્યાપારીકરણ માટે એક વિશિષ્ટ લાઇસન્સ કરાર પર હસ્તાક્ષર કર્યા અને KORSUVA™ ને ફ્રેસેનિયસ મેડિકલને વેચવા સંમત થયા. તેમાંથી, કારા અને વિફોર દરેક પાસે ફ્રેસેનિયસ મેડિકલ સિવાયના વેચાણ આવકમાં 60% અને 40% નફો હિસ્સો છે; દરેક પાસે ફ્રેસેનિયસ મેડિકલમાંથી વેચાણ આવકમાં 50% નફો હિસ્સો છે.

CKD-સંકળાયેલ ખંજવાળ (CKD-aP) એ એક સામાન્ય ખંજવાળ છે જે ડાયાલિસિસ કરાવતા CKD દર્દીઓમાં ઉચ્ચ આવર્તન અને તીવ્રતા સાથે થાય છે. ડાયાલિસિસ મેળવતા લગભગ 60%-70% દર્દીઓમાં ખંજવાળ આવે છે, જેમાંથી 30%-40% દર્દીઓમાં મધ્યમ/ગંભીર ખંજવાળ હોય છે, જે જીવનની ગુણવત્તાને ગંભીર અસર કરે છે (દા.ત., નબળી ઊંઘની ગુણવત્તા) અને ડિપ્રેશન સાથે સંકળાયેલ છે. CKD-સંબંધિત ખંજવાળ માટે પહેલાં કોઈ અસરકારક સારવાર નથી, અને ડિફેલિકેફાલિનની મંજૂરી વિશાળ તબીબી જરૂરિયાતના અંતરને દૂર કરવામાં મદદ કરે છે. આ મંજૂરી NDA ફાઇલિંગમાં બે મુખ્ય તબક્કા III ક્લિનિકલ ટ્રાયલ પર આધારિત છે: યુએસ અને વૈશ્વિક સ્તરે KALM-1 અને KALM-2 ટ્રાયલમાંથી સકારાત્મક ડેટા, અને 32 વધારાના ક્લિનિકલ અભ્યાસોમાંથી સહાયક ડેટા, જે દર્શાવે છે કે KORSUVA™ સારી રીતે સહન કરવામાં આવે છે.

થોડા સમય પહેલા, જાપાનમાં ડિફેલીકેફાલિનના ક્લિનિકલ અભ્યાસમાંથી સારા સમાચાર આવ્યા હતા: 2022-1-10, કારાએ જાહેરાત કરી હતી કે તેના ભાગીદારો મારુઇશી ફાર્મા અને કિસી ફાર્માએ પુષ્ટિ આપી હતી કે જાપાનમાં હિમોડાયલિસીસ દર્દીઓમાં ખંજવાળની ​​સારવાર માટે ડિફેલીકેફાલિન ઇન્જેક્શનનો ઉપયોગ થાય છે. તબક્કો III ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુ પૂર્ણ થયો. 178 દર્દીઓએ 6 અઠવાડિયા માટે ડિફેલીકેફાલિન અથવા પ્લેસબો મેળવ્યો અને 52-અઠવાડિયાના ઓપન-લેબલ એક્સટેન્શન અભ્યાસમાં ભાગ લીધો. પ્રાથમિક અંતિમ બિંદુ (પ્રુરિટસ ન્યુમેરિકલ રેટિંગ સ્કેલ સ્કોરમાં ફેરફાર) અને ગૌણ અંતિમ બિંદુ (શિરાટોરી ગંભીરતા સ્કેલ પર ખંજવાળ સ્કોરમાં ફેરફાર) પ્લેસિબો જૂથની તુલનામાં ડિફેલીકેફાલિન જૂથમાં બેઝલાઇનથી નોંધપાત્ર રીતે સુધારેલ હતા અને સારી રીતે સહન કરવામાં આવ્યા હતા.

ડિફેલીકેફાલિન એ ઓપીઓઇડ પેપ્ટાઇડ્સનો એક વર્ગ છે. તેના આધારે, પેપ્ટાઇડ રિસર્ચ ઇન્સ્ટિટ્યૂટે ઓપીઓઇડ પેપ્ટાઇડ્સ પરના સાહિત્યનો અભ્યાસ કર્યો છે, અને દવાના વિકાસમાં ઓપીઓઇડ પેપ્ટાઇડ્સની મુશ્કેલીઓ અને વ્યૂહરચનાઓનો સારાંશ આપ્યો છે, તેમજ વર્તમાન દવા વિકાસ પરિસ્થિતિનો પણ સારાંશ આપ્યો છે.