પ્લોઝાસિરન (API)
સંશોધન એપ્લિકેશન:
પ્લોઝાસિરન API એ એક કૃત્રિમ નાના દખલગીરી RNA (siRNA) છે જે હાઇપરટ્રિગ્લિસેરિડેમિયા અને સંબંધિત કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર અને મેટાબોલિક વિકૃતિઓની સારવાર માટે વિકસાવવામાં આવ્યું છે. તે લક્ષ્ય બનાવે છેએપીઓસી3જનીન, જે ટ્રાઇગ્લિસેરાઇડ ચયાપચયના મુખ્ય નિયમનકાર, એપોલીપોપ્રોટીન C-III ને એન્કોડ કરે છે. સંશોધનમાં, પ્લોઝાસિરનનો ઉપયોગ RNAi-આધારિત લિપિડ-ઘટાડવાની વ્યૂહરચનાઓ, જનીન-શાંત કરવાની વિશિષ્ટતા અને ફેમિલિયલ કાયલોમાઇક્રોનેમિયા સિન્ડ્રોમ (FCS) અને મિશ્ર ડિસ્લિપિડેમિયા જેવી પરિસ્થિતિઓ માટે લાંબા-અભિનય સારવારનો અભ્યાસ કરવા માટે થાય છે.
કાર્ય:
પ્લોઝાસિરન શાંત કરીને કાર્ય કરે છેએપીઓસી3યકૃતમાં mRNA, જે એપોલીપોપ્રોટીન C-III સ્તરમાં ઘટાડો તરફ દોરી જાય છે. આ લોહીના પ્રવાહમાંથી ટ્રાઇગ્લિસરાઇડ-સમૃદ્ધ લિપોપ્રોટીનનું લિપોલીસીસ અને ક્લિયરન્સ વધારવામાં મદદ કરે છે. API તરીકે, પ્લોઝાસિરન ગંભીર અથવા આનુવંશિક લિપિડ ડિસઓર્ડર ધરાવતા દર્દીઓમાં ટ્રાઇગ્લિસરાઇડના સ્તરને નોંધપાત્ર રીતે ઘટાડવા અને સ્વાદુપિંડ અને રક્તવાહિની ઘટનાઓનું જોખમ ઘટાડવાના હેતુથી લાંબા-અભિનય ઉપચારના વિકાસને સક્ષમ કરે છે.