ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ API
-
ઇન્ક્લિસિરન સોડિયમ
ઇન્ક્લિસિરન સોડિયમ API (એક્ટિવ ફાર્માસ્યુટિકલ ઇન્ગ્રેડિયન્ટ) નો અભ્યાસ મુખ્યત્વે RNA ઇન્ટરફેન્સ (RNAi) અને કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર થેરાપ્યુટિક્સ ક્ષેત્રમાં થાય છે. PCSK9 જનીનને લક્ષ્ય બનાવતા ડબલ-સ્ટ્રેન્ડેડ siRNA તરીકે, તેનો ઉપયોગ LDL-C (લો-ડેન્સિટી લિપોપ્રોટીન કોલેસ્ટ્રોલ) ઘટાડવા માટે લાંબા-અભિનય કરતી જનીન-શાંત વ્યૂહરચનાઓનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે પ્રીક્લિનિકલ અને ક્લિનિકલ સંશોધનમાં થાય છે. તે siRNA ડિલિવરી સિસ્ટમ્સ, સ્થિરતા અને લીવર-લક્ષિત RNA થેરાપ્યુટિક્સ તપાસવા માટે એક મોડેલ સંયોજન તરીકે પણ કામ કરે છે.
-
ડોનિડાલોર્સન
ડોનિડાલોર્સન API એ વારસાગત એન્જીયોએડીમા (HAE) અને સંબંધિત બળતરા પરિસ્થિતિઓની સારવાર માટે તપાસ હેઠળનું એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ (ASO) છે. તેનો અભ્યાસ RNA-લક્ષિત ઉપચારના સંદર્ભમાં કરવામાં આવે છે, જેનો હેતુ અભિવ્યક્તિ ઘટાડવાનો છે.પ્લાઝ્મા પ્રીકાલીક્રેઇન(KLKB1 mRNA). સંશોધકો ડોનિડાલોર્સનનો ઉપયોગ જનીન શાંત કરવાની પદ્ધતિઓ, માત્રા-આધારિત ફાર્માકોકાઇનેટિક્સ અને બ્રેડીકિનિન-મધ્યસ્થી બળતરાના લાંબા ગાળાના નિયંત્રણની શોધખોળ માટે કરે છે.
-
ફિટુસિરન
ફિટુસિરન એપીઆઈ એ એક કૃત્રિમ નાના દખલગીરી કરનાર RNA (siRNA) છે જે મુખ્યત્વે હિમોફિલિયા અને કોગ્યુલેશન ડિસઓર્ડરના ક્ષેત્રમાં તપાસવામાં આવે છે. તે લક્ષ્ય બનાવે છેએન્ટિથ્રોમ્બિન (AT અથવા SERPINC1)એન્ટિથ્રોમ્બિન ઉત્પાદન ઘટાડવા માટે યકૃતમાં જનીન. સંશોધકો ફિટુસિરનનો ઉપયોગ આરએનએ હસ્તક્ષેપ (RNAi) મિકેનિઝમ્સ, યકૃત-વિશિષ્ટ જનીન શાંત કરવા અને હિમોફિલિયા A અને B દર્દીઓમાં કોગ્યુલેશનને ફરીથી સંતુલિત કરવા માટે નવી ઉપચારાત્મક વ્યૂહરચનાઓનો અભ્યાસ કરવા માટે કરે છે, પછી ભલે તે અવરોધકો સાથે હોય કે વગર.
-
ગિવોસિરન
ગિવોસિરન એપીઆઈ એક કૃત્રિમ નાના દખલ કરનાર RNA (siRNA) છે જેનો અભ્યાસ તીવ્ર હિપેટિક પોર્ફિરિયા (AHP) ની સારવાર માટે કરવામાં આવે છે. તે ખાસ કરીને લક્ષ્ય બનાવે છેALAS1જનીન (એમિનોલેવ્યુલિનિક એસિડ સિન્થેઝ 1), જે હીમ બાયોસિન્થેસિસ માર્ગમાં સામેલ છે. સંશોધકો RNA હસ્તક્ષેપ (RNAi) આધારિત ઉપચાર, લીવર-લક્ષિત જનીન શાંત કરવા અને પોર્ફિરિયા અને સંબંધિત આનુવંશિક વિકૃતિઓમાં સામેલ મેટાબોલિક માર્ગોના મોડ્યુલેશનની તપાસ કરવા માટે ગિવોસિરનનો ઉપયોગ કરે છે.
-
પ્લોઝાસિરન
પ્લોઝાસિરન API એ એક કૃત્રિમ નાના દખલગીરી RNA (siRNA) છે જે હાઇપરટ્રિગ્લિસેરિડેમિયા અને સંબંધિત કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર અને મેટાબોલિક વિકૃતિઓની સારવાર માટે વિકસાવવામાં આવ્યું છે. તે લક્ષ્ય બનાવે છેએપીઓસી3જનીન, જે ટ્રાઇગ્લિસેરાઇડ ચયાપચયના મુખ્ય નિયમનકાર, એપોલીપોપ્રોટીન C-III ને એન્કોડ કરે છે. સંશોધનમાં, પ્લોઝાસિરનનો ઉપયોગ RNAi-આધારિત લિપિડ-ઘટાડવાની વ્યૂહરચનાઓ, જનીન-શાંત કરવાની વિશિષ્ટતા અને ફેમિલિયલ કાયલોમાઇક્રોનેમિયા સિન્ડ્રોમ (FCS) અને મિશ્ર ડિસ્લિપિડેમિયા જેવી પરિસ્થિતિઓ માટે લાંબા-અભિનય સારવારનો અભ્યાસ કરવા માટે થાય છે.
-
ઝિલેબેસિરન
ઝિલેબેસિરન એપીઆઈ એ એક તપાસાત્મક નાના દખલગીરી RNA (siRNA) છે જે હાયપરટેન્શનની સારવાર માટે વિકસાવવામાં આવ્યું છે. તે લક્ષ્ય બનાવે છેએજીટીજનીન, જે રેનિન-એન્જિયોટેન્સિન-એલ્ડોસ્ટેરોન સિસ્ટમ (RAAS) ના મુખ્ય ઘટક - એન્જીયોટેન્સિનોજેનને એન્કોડ કરે છે. સંશોધનમાં, ઝિલેબેસિરનનો ઉપયોગ લાંબા ગાળાના બ્લડ પ્રેશર નિયંત્રણ, RNAi ડિલિવરી તકનીકો અને કાર્ડિયોવેસ્ક્યુલર અને કિડનીના રોગોમાં RAAS માર્ગની વ્યાપક ભૂમિકા માટે જનીન શાંત કરવાના અભિગમોનો અભ્યાસ કરવા માટે થાય છે.