ગિવોસિરન

ગિવોસિરન (API)

સંશોધન એપ્લિકેશન:
ગિવોસિરન એપીઆઈ એક કૃત્રિમ નાના દખલ કરનાર RNA (siRNA) છે જેનો અભ્યાસ તીવ્ર હિપેટિક પોર્ફિરિયા (AHP) ની સારવાર માટે કરવામાં આવે છે. તે ખાસ કરીને લક્ષ્ય બનાવે છેALAS1જનીન (એમિનોલેવ્યુલિનિક એસિડ સિન્થેઝ 1), જે હીમ બાયોસિન્થેસિસ માર્ગમાં સામેલ છે. સંશોધકો RNA હસ્તક્ષેપ (RNAi) આધારિત ઉપચાર, લીવર-લક્ષિત જનીન શાંત કરવા અને પોર્ફિરિયા અને સંબંધિત આનુવંશિક વિકૃતિઓમાં સામેલ મેટાબોલિક માર્ગોના મોડ્યુલેશનની તપાસ કરવા માટે ગિવોસિરનનો ઉપયોગ કરે છે.

કાર્ય:
ગીવોસિરન ની અભિવ્યક્તિ ઘટાડીને કાર્ય કરે છેALAS1હિપેટોસાઇટ્સમાં, જેનાથી ALA (એમિનોલેવ્યુલિનિક એસિડ) અને PBG (પોર્ફોબિલિનોજેન) જેવા ઝેરી હેમ ઇન્ટરમીડિએટ્સનું સંચય ઘટે છે. આ તીવ્ર હિપેટિક પોર્ફિરિયા સાથે સંકળાયેલ ન્યુરોવિસેરલ હુમલાઓને રોકવામાં મદદ કરે છે. API તરીકે, ગિવોસિરન એ RNAi-આધારિત ઉપચારશાસ્ત્રમાં સક્રિય ફાર્માસ્યુટિકલ ઘટક છે જે સબક્યુટેનીયસ વહીવટ સાથે AHP ના લાંબા ગાળાના નિયંત્રણ પ્રદાન કરવા માટે રચાયેલ છે.