ફિટુસિરન

ફિટુસિરન (API)

સંશોધન એપ્લિકેશન:
ફિટુસિરન એપીઆઈ એ એક કૃત્રિમ નાના દખલગીરી કરનાર RNA (siRNA) છે જે મુખ્યત્વે હિમોફિલિયા અને કોગ્યુલેશન ડિસઓર્ડરના ક્ષેત્રમાં તપાસવામાં આવે છે. તે લક્ષ્ય બનાવે છેએન્ટિથ્રોમ્બિન (AT અથવા SERPINC1)એન્ટિથ્રોમ્બિન ઉત્પાદન ઘટાડવા માટે યકૃતમાં જનીન. સંશોધકો ફિટુસિરનનો ઉપયોગ આરએનએ હસ્તક્ષેપ (RNAi) મિકેનિઝમ્સ, યકૃત-વિશિષ્ટ જનીન શાંત કરવા અને હિમોફિલિયા A અને B દર્દીઓમાં કોગ્યુલેશનને ફરીથી સંતુલિત કરવા માટે નવી ઉપચારાત્મક વ્યૂહરચનાઓનો અભ્યાસ કરવા માટે કરે છે, પછી ભલે તે અવરોધકો સાથે હોય કે વગર.

કાર્ય:
ફિટુસિરન એન્ટિથ્રોમ્બિન, એક કુદરતી એન્ટિકોએગ્યુલન્ટ, ની અભિવ્યક્તિને શાંત કરીને કાર્ય કરે છે, જેનાથી થ્રોમ્બિનનું ઉત્પાદન વધે છે અને ગંઠાવાનું નિર્માણ પ્રોત્સાહન મળે છે. આ પદ્ધતિ હિમોફિલિયાના દર્દીઓમાં રક્તસ્રાવના એપિસોડ ઘટાડવા માટે પ્રોફીલેક્ટીક સારવાર અભિગમ પ્રદાન કરે છે. API તરીકે, ફિટુસિરન લાંબા-અભિનય કરતી સબક્યુટેનીયસ ઉપચારમાં સક્રિય ઘટક તરીકે સેવા આપે છે જેનો હેતુ જીવનની ગુણવત્તા સુધારવા અને રક્તસ્રાવ વિકૃતિઓમાં સારવારનો બોજ ઘટાડવાનો છે.