ડોનિડાલોર્સન

ડોનિડાલોર્સન (API)

સંશોધન એપ્લિકેશન:
ડોનિડાલોર્સન API એ વારસાગત એન્જીયોએડીમા (HAE) અને સંબંધિત બળતરા પરિસ્થિતિઓની સારવાર માટે તપાસ હેઠળનું એન્ટિસેન્સ ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઇડ (ASO) છે. તેનો અભ્યાસ RNA-લક્ષિત ઉપચારના સંદર્ભમાં કરવામાં આવે છે, જેનો હેતુ અભિવ્યક્તિ ઘટાડવાનો છે.પ્લાઝ્મા પ્રીકાલીક્રેઇન(KLKB1 mRNA). સંશોધકો ડોનિડાલોર્સનનો ઉપયોગ જનીન શાંત કરવાની પદ્ધતિઓ, માત્રા-આધારિત ફાર્માકોકાઇનેટિક્સ અને બ્રેડીકિનિન-મધ્યસ્થી બળતરાના લાંબા ગાળાના નિયંત્રણની શોધખોળ માટે કરે છે.

કાર્ય:
ડોનિડાલોર્સન પસંદગીયુક્ત રીતે બંધનકર્તા બનીને કાર્ય કરે છેKLKB1mRNA, પ્લાઝ્મા પ્રીકાલીક્રેઇનનું ઉત્પાદન ઘટાડે છે - HAE માં સોજો અને બળતરા માટે જવાબદાર કાલિક્રેઇન-કીનિન સિસ્ટમમાં એક મુખ્ય એન્ઝાઇમ. કાલિક્રેઇનનું સ્તર ઘટાડીને, ડોનિડાલોર્સન HAE ના હુમલાઓને રોકવામાં મદદ કરે છે અને રોગનો બોજ ઘટાડે છે. API તરીકે, તે HAE માટે લાંબા-અભિનય, ચામડીની નીચે સંચાલિત સારવારના વિકાસમાં મુખ્ય ઉપચારાત્મક ઘટક તરીકે સેવા આપે છે.